Разработана система доставки генных препаратов прямо в легкие

Исследователи добились значительного прогресса в лечении болезней дыхательной системы, создав инновационную систему доставки, которая направляет генные препараты прямо в легкие. Этот метод открывает перспективные варианты терапии для пациентов с такими заболеваниями, как рак легких и муковисцидоз.

Ученые из фармацевтического колледжа Университета штата Орегон и Хелькинского Университета протестировали более 150 материалов и обнаружили новый тип наночастиц, которые безопасно и эффективно доставляют мРНК и инструменты генного редактирования прямо в клетки легких. В опытах на мышах такая терапия тормозила развитие рака легких и восстанавливала функцию дыхания, нарушенную при кистозном фиброзе – заболевании, вызванном дефектом единственного гена.

Также команда разработала химический подход к созданию большой библиотеки "легкоориентированных" липидов для нанонесителей. Эти соединения служат основой новой платформы доставки лекарств и могут быть настроены так, чтобы целенаправленно работать с разными органами.

Полученные результаты показывают эффективность точечной доставки генетических препаратов. Исследователи уверены, что им удалось как запустить иммунный ответ против рака, так и восстановить функцию легких при наследственном заболевании – и все это без опасных побочных эффектов.